Primo paziente trattato con IkT in 201 studi

Studio Inhibikase per testare la sicurezza della terapia orale in 22 centri statunitensi

di Margarida Maia, PhD | 19 maggio 2023

Inhibikase Therapeutics, che sta reclutando fino a 120 pazienti affetti da morbo di Parkinson non trattati negli Stati Uniti per testare la sua terapia orale IkT-148009, ha annunciato che il suo programma di sperimentazione 201 ha appena somministrato il dosaggio al suo primo partecipante.

Lo studio di Fase 2 (NCT05424276) sta valutando la sicurezza e la tollerabilità di IkT-148009 rispetto a un placebo in persone con Parkinson, di età compresa tra 30 e 75 anni, che non hanno ricevuto alcun trattamento precedente. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica della terapia, ovvero il suo movimento dentro, attraverso e fuori dal corpo.

Il farmaco verrà somministrato per via orale sotto forma di capsula di gelatina una volta al giorno alla dose di 50, 100 e 200 mg per 12 settimane o circa tre mesi.

Le informazioni sui contatti e sulle sedi dei 22 centri di studio statunitensi sono disponibili sulla pagina della sperimentazione; non tutte le località hanno iniziato a reclutare. Il processo, iniziato questo mese, dovrebbe durare fino a ottobre.

"Il dosaggio del primo paziente nel nostro studio '201' completa la prima pietra miliare nel nostro rinnovato programma di Fase 2 che valuta il beneficio clinico di IkT-148009 per il trattamento della malattia di Parkinson e dei disturbi correlati," Milton H. Werner, PhD, presidente di Inhibikase e amministratore delegato, ha affermato in un comunicato stampa.

L'IkT-148009 era stato sospeso a livello clinico alla fine dell'anno scorso dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense a causa di problemi di sicurezza. I problemi derivavano dall’uso della dose più alta di 200 mg/giorno, con la FDA che cercava ulteriori dati farmacologici e sulla sicurezza della terapia.

La sospensione clinica è stata parzialmente revocata a gennaio, dopo che si è scoperto che la dose più elevata raggiungeva livelli stabili nel corpo dopo quattro giorni senza causare effetti collaterali gravi nei volontari sani.

L’azienda ha condiviso i nuovi dati con la FDA mentre cerca l’autorizzazione per riprendere i test su questa dose più alta.

Inhibikase ha progettato la sua terapia per trattare la causa del morbo di Parkinson, una malattia caratterizzata dalla morte e dalla disfunzione dei neuroni, o cellule nervose, in una parte del cervello che controlla il movimento e la coordinazione.

I sintomi del morbo di Parkinson sono dovuti all'accumulo della proteina alfa-sinucleina, che forma aggregati o grumi tossici che alla fine provocano la morte dei neuroni dopaminergici. Queste cellule nervose comunicano con altri neuroni rilasciando una molecola di segnalazione chiamata dopamina.

IkT-148009 è una piccola molecola progettata per entrare nel cervello e bloccare l'attività della tirosina chinasi di Abelson (c-Abl), una proteina nota per svolgere un ruolo nella regolazione del modo in cui i neuroni rispondono al danno. Si prevede che il blocco di c-Abl arresterà la progressione della malattia e invertirà la perdita di neuroni che secernono dopamina.

"La nostra ricerca ha convalidato il ruolo critico che c-Abl svolge nell'inizio e nella progressione della malattia di Parkinson, nonché il potenziale di IkT-148009 come nuovo promettente approccio alla modificazione della malattia", ha affermato Werner.

Lo studio del 201 esaminerà anche l’efficacia preliminare, comprese le misure dei sintomi motori e non motori, e i livelli di alfa-sinucleina fosforilata nella pelle e nel liquido cerebrospinale – il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Uno studio recente ha dimostrato che questo tipo di analisi può rilevare la malattia di Parkinson con elevata precisione.